עסקי פיתוח ומכירה של תרופות הוא ענף ענק, עם חברות שמביאות מיליארדים בהכנסות מדי שנה. בעולם, המכירות של תרופות מרשם צפויות לעלות על 1.3 טריליון דולר בשנת 2018. מכירות הפארמה גדולות מהתוצר המקומי הגולמי של 15 מדינות, בשילוב. עבור אנשים מסוימים, במיוחד אלה עם מחלות נדירות, העלות של תרופות אלו החיים יכול להיות יקר. תרופות יתום, תרופות שנועדו לטפל במחלות שחווים רק כמה אנשים, יכול בקלות לעלות היטב לתוך שש דמויות.
חברות ביטוח מסוימות לא יכסה את כל או חלק משמעותי של תרופות אלה, משאירים משפחות אנשים מושפעים להתמודד עם העלויות עצמן. זהו נטל כלכלי משמעותי עבור רבים וגרם הרבה ביקורת כלפי התעשייה.
כמה צעדים כבר לשים במקום כדי לקזז עלויות, כגון עמותות ותוכניות סיוע מרשם. בעוד אלה יכולים להיות מועיל עבור חלק, אחוז גדול של אנשים אינם זכאים ויש להם לשלם מכיס אלה תרופות הצלת חיים.
01 גליברה
היצרנית שלה, Uniqure, אמרה ב -2017 כי לא תחדש את אישור השיווק של התרופה באירופה. למרות תג המחיר הגבוה שלה, Glybera מעולם לא נתפס בשל הביקוש מוגבל מאוד החולים.
02 סוליריס
סוליריס יכול לעלות חולים עד 700,000 $ בשנה, תרופה יעילה המשמשת לטיפול hemoglobinuria ליליות פארוקסמליים. רק 8,000 אנשים בעולם יש את המצב. המחלה הורסת תאי דם אדומים, הגורמת לחולים לזיהומים, אנמיה וקרישי דם.
בחודש ספטמבר 2017, הרשויות הקנדי הורה ליצרן אלקסיון פרמצבטיקה להוריד את המחיר של סוליריס, וכינה אותו מוגזם.
03 אלפאראסה
Elaprase משמש לטיפול תסמונת האנטר, מצב נדיר במיוחד המשפיעים רק 500 אנשים בארצות הברית כי מעכב תפקוד המוח ופיתוח פיזי. העלות השנתית של התרופה היא מעל $ 500,000.
04 נאגלזיים
Naglazyme משמש לטיפול Maroteaux-Lamy תסמונת, מצב זה משפיע על רקמות החיבור. התסמינים השכיחים כוללים גמד, התפתחות מעוכבת, בעיות לב ונזק מוחי. התרופה עולה על 365,000 $.
05 סינריז
Cinryze מטפל במצב שנקרא אנגיואדמה, מחלה המשפיעה על אחד 50,000 אנשים בארצות הברית. בעלות של 350,000 דולר בשנה, התרופה מנהלת נפיחות של הידיים, הגרון והבטן.
06 Folotyn
Folotyn הוא טיפול עבור סוג נדיר של סרטן הנקראת לימפומה T-cell. זה נחשב טיפול נופש האחרון שנמשך שישה שבועות. בעלות של מעל 320,000 $, זה לא הוכח להאריך את החיים במשך זמן רב מאוד, כך משמש בדרך כלל רק בנסיבות קיצוניות.
07
Acthar הוא prescribed לטיפול עוויתות או התקפים אינפנטילית. מצב זה משפיע בדרך כלל על ילדים בגילאי 4 עד 11 חודשים, אך Acthar אושרה לטיפול בילדים עד גיל שנתיים. זה משמש גם לטיפול במגוון רחב של תנאים אצל מבוגרים, כולל טרשת נפוצה. זה עולה מעל 200,000 $ בשנה.
מחקר שנערך ב - Journal of American Medical Associaton, שנערך ב - 2017, הטיל ספק באפקטיביות של Acthar, דבר המצביע על כך שלא היה יעיל יותר מטיפולים אחרים פחות יקרים.
08 מיוזזים
Myozyme הוא טיפול עבור Pompe, מחלה נדירה ולפעמים קטלנית שתוקפת את הלב ואת שרירי השלד. כאשר זה משפיע על תינוקות, תמותה לעיתים קרובות מכה בשנה הראשונה. Myozyme הוא אנזים ספציפי גליקוגן lysosomal כי במחקרים הגדילו שרידות והפחתת חולים הסתמכות על מאווררים. העלות השנתית שלו היא בין 100,000 $ ל 300,000 $ בשנה. זה לא זמין כרגע בארה"ב